Уникальная методика генной терапии называется CRISPR, или Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. Ее разработка открывает перед генетиками большие перспективы в борьбе с наследственными болезнями. Методика CRISPR позволит редактировать и изменять генетический текст ДНК таким образом, чтобы «убирать» возможность появления наследственных заболеваний у человека. При этом никаких нежелательных мутаций в ДНК не будет возникать.
Говоря о болезнях, от которых можно будет избавиться, ученые отмечают, что революционная методика поможет в лечении широкого ряда заболеваний, и не только наследственных.
Новая методика генной терапии основывается на определенных повторах в последовательностях ДНК, но они были открыты еще в 1987 году. В то время из-за несовершенства технологий воплотить методику в жизнь не представлялось возможным. Впервые такие технологии были представлены американскими генетиками в 2012 году. В наши дни методика может применяться в лабораторных исследованиях.
Несмотря на весь потенциал революционной методики, ученые пока не готовы применять ее на людях. Исследователи отмечают, что еще некоторое время понадобится для доказательства эффективности методики и проверки любых побочных результатов, которые могут стать фатальными для человека.